地夫可特可用于治疗2岁及以上的DMD患者,2017年已经通过美国食品药品监督管理局(FDA)获批上市,是第一种治疗5岁及以上糖皮质激素的药物,适用于任何突变的致病基因。
地夫可特具有抗炎、抗过敏、增加糖原异生等作用。在美国等地,它已被广泛用于治疗DMD,通过减轻炎症反应、抑制免疫系统等机制,帮助患者减缓疾病进展并提升生活质量。多项临床研究也证实了地夫可特在治疗DMD方面的疗效。
由于地夫可特会抑制DMD患者的免疫系统,建议至少在开始治疗前4-6周接种活疫苗或减毒活疫苗。如需服用中度或强效CYP3A4 抑制剂(如红素),应给予推荐剂量的三分之一。
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参考资料:
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