罗米司亭(Romiplostim)治疗效果

ITP作为一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统会错误地攻击和摧毁血小板，导致血小板数量过低，增加出血风险。传统的治疗方法如糖皮质激素和免疫球蛋白虽有一定疗效，但长期应用存在诸多副作用和局限性。

1、试验设计

化疗引起的血小板减少症(CIT)经常使疾病的治疗复杂化，导致化疗延迟、剂量减少和停药。目前尚无FDA批准的药物可用于治疗CIT。本研究回顾性评估了在美国4家医疗中心接受机构罗米司亭治疗途径治疗的CIT患者。

2、试验结果的设定

主要结果是实现罗米司亭反应[罗米司亭血小板计数中位数(Plt)≥75x109/L且高于基线≥30x109/L]。次要结果包括Plt≥100x109/L的时间以及以下发生率：Plt<100x109/L、Plt<75x109/L、Plt<50x109/L、血小板增多症、化疗剂量减少/治疗延迟、血小板输注、出血和血栓栓塞。

3、试验结果

罗米司亭的每位患者Plt中位数显著高于基线。骨髓侵袭、既往盆腔放疗和既往替莫唑胺治疗可预测罗米司亭无反应。出血率低于历史CIT队列，血栓形成率未升高。每周给药优于周期内给药，具有更高的反应率和更少的化疗剂量减少/治疗延迟或出血。在骨髓受累的非髓系血液系统疾病患者中观察到反应迟钝(反应率为10%)。总之，罗米司亭对大多数实体疾病患者的CIT是有效的。