药队长 阅读指数：9 发布时间：2025-03-25 11:57:34
在罕见神经系统疾病治疗领域，trofinetide(Daybue)作为首个获批用于Rett综合征的特效药物，为患者带来了新的治疗选择。了解这种创新药物的特性对患者家庭至关重要。本文将围绕该药的基本信息、不良反应、特殊人群用药进行阐述。
trofinetide是一种针对Rett综合征研发的突破性治疗药物，具有独特的作用机制和临床应用价值：
trofinetide即曲非肽或曲非奈肽是美国Acadia制药公司研发的合成三肽类似物，2023年获FDA批准上市。其作用机制是通过调节胰岛素样生长因子1(IGF-1)信号通路，改善Rett综合征患者的神经功能。药物剂型为200mg/ml草莓味口服溶液，需2-8℃冷藏保存，开瓶后14天内必须使用完毕。
使用前需停用泻药，准备专用给药器具准确量取剂量。必须严格遵医嘱按时给药，漏服时不可补服。用药期间需定期监测体重变化，记录不良反应情况。避免与葡萄柚汁同服，可能影响药物代谢。
了解常见不良反应有助于早期识别和及时处理，以便治疗顺利进行：
约10%患者用药后可能出现呕吐反应，通常发生在用药初期。建议采取少量多次给药方式，服药后保持坐姿30分钟。严重呕吐需及时补充电解质，必要时考虑暂时减量或暂停用药。
腹泻是最常见的不良反应，发生率超过10%。轻度腹泻可通过增加水分摄入和调整饮食缓解。严重腹泻需使用止泻药物，出现脱水症状应立即就医。用药期间建议记录排便次数和性状变化。
不同人群使用trofinetide需要特别注意个体化用药原则：
目前缺乏孕妇用药相关数据，育龄期女性用药期间必须采取可靠避孕措施。哺乳期使用可能通过乳汁分泌，建议暂停母乳喂养。必须使用时需充分评估风险获益比。
2岁以下儿童相关数据尚未确立。老年患者需特别注意肾功能监测，根据肌酐清除率调整剂量。65岁以上患者起始剂量可能需要降低20-30%，并加强不良反应监测。
温馨提示：trofinetide需在医生指导下规范使用，定期复诊评估疗效。出现任何不适症状应及时联系主治医生，切勿自行调整用药方案。
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