药队长 阅读指数:10 发布时间:2025-05-29 17:14:14
Vamorolone(商品名Agamree,别称瓦莫罗酮)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,目前尚未在中国上市,也未进入医保。本文将围绕Vamorolone的价格、适应症及适用人群展开详细介绍,帮助读者全面了解这一药物。
Vamorolone是一种新型DMD治疗药物,其价格和供应情况备受关注。以下将详细介绍其价格信息及市场现状。
Vamorolone(Agamree)由瑞士制药公司Santhera Pharmaceuticals生产,每盒价格约为9764美元。这一价格定位反映了其是创新药物的研发成本及市场价值。
目前Vamorolone已在德国、美国及英国上市,该药物尚未在中国上市,也未进入中国医保体系,且市面上暂无仿制药可供选择。患者若需购买,需通过海外渠道获取。
Vamorolone的高价和有限的供应范围使其成为DMD患者家庭关注的焦点。未来随着市场拓展和医保政策的调整,其可及性有望得到改善。
Vamorolone主要用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD),其适应症范围明确且针对性强。以下将详细介绍其适应症及相关特点。
Vamorolone适用于2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。它是第一个在欧盟获得完全批准的DMD药物,适用于不同突变类型和行走状态的患者,展现了广泛的治疗潜力。
与传统糖皮质激素相比,Vamorolone在疗效和安全性上具有优势。它能够减轻DMD患者的炎症反应和肌肉退化,同时减少长期使用糖皮质激素带来的副作用,如骨密度下降和生长抑制。
Vamorolone的适应症明确,为DMD患者提供了新的治疗选择。其独特的治疗机制和广泛适用性使其成为该领域的重要突破。
Vamorolone的适用人群涵盖不同年龄和健康状况的DMD患者,但在特殊人群中需谨慎使用。以下将详细介绍其适用人群及注意事项。
Vamorolone已获准用于2岁及以上儿童DMD患者,其安全性和有效性通过多中心研究验证。对于2岁以下儿童,由于缺乏相关数据,目前不推荐使用。
对于肝功能受损患者,轻至中度肝功能不全者需调整剂量至每日2mg/kg,重度肝功能不全者尚无明确用药建议。肾功能不全患者的使用需谨慎,具体剂量调整尚未明确。
Vamorolone的适用人群广泛,但在特殊情况下需个体化调整治疗方案。医生和患者应充分评估风险和获益,明确用药安全有效。
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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年6月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215239