药队长 阅读指数:3 发布时间:2025-05-29 17:29:41
Vamorolone(商品名Agamree,别称瓦莫罗酮)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物。目前该药物已在德国、美国和英国上市,但尚未进入中国市场。
Vamorolone是一种新型DMD治疗药物,其价格和供应情况是患者及家属关注的重点。以下从价格和生产厂家两方面展开说明。
Vamorolone的市场价格约为9764美元一盒,每盒包含100mL口服混悬液,浓度为40mg/mL。这一价格反映了其是原研药的成本和研发投入。由于药物尚未在中国上市,国内患者目前无法通过正规渠道购买,且市面上暂无仿制药。
Vamorolone由瑞士制药公司Santhera Pharmaceuticals研发和生产。该公司专注于罕见病药物开发,Agamree是其推出的首个在欧盟获得完全批准的DMD治疗药物。药物的原研属性决定了其较高的定价,同时也保障了疗效和安全性。
Vamorolone的价格与其独特的治疗价值相关,但高昂的费用可能限制部分患者的获取。未来若进入中国市场或出现仿制药,价格有望降低,以上价格仅供参考。
Vamorolone的用法用量需严格遵循医嘱,以明确疗效和安全性。以下从常规剂量和特殊人群调整两方面介绍。
推荐剂量为每日一次,每次6mg/kg,随餐服用。体重超过50公斤的患者,日剂量不超过300mg。部分患者可能对较低剂量(2mg/kg/日)产生反应,需根据个体耐受性调整。
肝功能受损患者需减量至2mg/kg/日,体重超过50公斤者最高日剂量为100mg。与强CYP3A4抑制剂合用时,剂量应调整为4mg/kg/日,最高不超过200mg。停药时需逐步递减剂量,避免肾上腺功能不全。
Vamorolone的剂量需个体化调整,尤其是肝功能异常或合并用药的患者。严格遵循用法用量可最大化治疗效果,减少不良反应。
使用Vamorolone时需关注其潜在风险和特殊人群用药安全。以下从不良反应和特殊人群两方面说明。
Vamorolone可能引起类库欣样改变(如面部圆润、多毛)、精神行为障碍(如情绪波动、抑郁)、胃肠反应(如呕吐、腹泻)以及体重增加。长期使用还可能导致骨密度下降、眼部并发症和免疫抑制。
孕妇和哺乳期女性需谨慎评估用药风险;儿童用药适用于2岁及以上患者;老年人缺乏相关数据;肝功能受损患者需减量,而肾功能损害者暂无明确剂量调整建议。
Vamorolone的用药需综合考虑患者个体情况和潜在风险。密切监测和及时调整治疗方案是稳定用药安全的关键。