药队长 阅读指数：310 发布时间：2024-08-27 16:08:46
美国FDA授予ONC201用于治疗成人复发性H3 K27M突变高级别胶质瘤的快速通道资格，以及治疗胶质母细胞瘤和H3 K27M突变胶质瘤的孤儿药资格，以及治疗H3 K27M突变胶质瘤的罕见儿科疾病认定。本文将深入探讨ONC201在国内的上市情况、购买渠道、作用机制以及药代学特性等信息。
ONC201在国内尚未正式上市。尽管华润三九已与Oncoceutics达成授权合作，获得了该药物在大中华区的独家开发、生产及商业化权益，但相关的临床开发、审批流程仍在进行中，国内患者暂时无法直接购买到ONC201。如果您对ONC201还有其他的疑问，还可点击免费在线咨询
随着ONC201临床试验的深入和监管审批的推进，未来一旦获得批准上市，患者有望通过正规渠道如医院药房、指定药店等购买到该药物，建议关注华润三九及相关监管机构的官方公告，以获取最新的上市信息及购买指南。
尽管ONC201在国内尚未上市，但其独特的作用机制和潜在的疗效已引起国内的患者的关注。下文我们来一起了解一下这个药的部分作用机制。
ONC201之所以备受关注，很大程度上得益于其独特的作用机制。这一机制不仅为理解病变生物学提供了新的视角，也为开发新型抗病变药物开辟了新途径。
ONC201是一种多巴胺受体D2(DRD2)拮抗剂，能够选择性地与DRD2受体结合，从而阻断其信号传导。在多种病变中，DRD2受体过量表达与不良预后密切相关。通过抑制DRD2受体，ONC201能够干扰病变细胞的生长和增殖，进而发挥抗病变作用。
除了直接靶向DRD2受体外，ONC201还能通过诱导细胞凋亡来杀灭病变细胞。研究表明，ONC201能够激活一系列与细胞凋亡相关的信号通路，导致病变细胞发生程序性死亡。此外，ONC201还能通过诱导内质网压力等机制来增强细胞凋亡的效果。
ONC201的抗病变活性并不仅限于上述两种机制。作为一种ClpP激动剂，ONC201还能够激活综合应激反应，进一步增强其抗病变效果。这种多样性的作用机制使得ONC201在多种类型的病变治疗中展现出广泛的潜力。
ONC201通过靶向DRD2受体、诱导细胞凋亡以及激活综合应激反应等多种机制发挥抗病变作用，了解ONC201的药代学特性对于指导其临床应用具有重要意义，我们来大概认识一下。
药代学是研究药物在生物体内吸收、分布、代谢和排泄过程的科学。
ONC201作为一种口服活性小分子药物，具有良好的吸收性能。进入体内后，ONC201能够迅速分布至全身各组织器官，其中包括难以穿透的血脑屏障。这一特性使得ONC201在治疗脑胶质瘤等中枢神经系统病变时具有显著优势。
在生物体内，ONC201主要经过肝脏代谢后排出体外。研究表明，ONC201的代谢途径清晰且可预测，代谢产物大多无活性或活性较低。这一特性有助于减少药物在体内的蓄积和潜在毒性反应，ONC201的排泄途径也相对稳定可靠，确保了药物在体内的有效清除。
了解ONC201的药代学特性有助于制定更加合理的给药方案。医生根据药物的吸收速度和分布特点选择合适的给药时间和剂量；根据药物的代谢和排泄特点预测药物的体内半衰期和清除速率等。这些信息对于优化药物疗效。
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