药队长 阅读指数：23 发布时间：2025-03-07 15:26:27
Rozebalamin（甲钴胺）是由日本卫材株式会社研发的高剂量维生素B12衍生物，2024年9月在日本获批用于抑制肌萎缩侧索硬化症（ALS）的功能障碍进展。该药通过肌肉注射给药，每盒含8瓶25mg规格制剂，需避光保存，有效期5年。作为日本第三种ALS治疗药物，其获批基于JETALS临床试验的积极结果，为早期ALS患者提供了新治疗选择。
Rozebalamin通过多重机制延缓ALS病情发展，其疗效在临床试验中得到明确验证。
该药作为维生素B12的活性形式，核心作用包括：促进蛋氨酸合成修复神经损伤，抑制同型半胱氨酸神经毒性，以及通过S-腺苷甲硫氨酸（SAM）增强受损蛋白质修复能力。动物实验显示，Rozebalamin可使Wobbler小鼠的握力下降减少40%，并增加肌皮神经纤维数量。
在III期JETALS试验中，130例早期ALS患者接受50mg每周两次肌肉注射治疗12周后，ALSFRS-R评分下降速度减缓37%，呼吸功能恶化风险降低29%。长期随访显示持续治疗18个月的患者，生存期延长4.2个月。约68%患者手部精细动作能力保持稳定，较安慰剂组提升2.3倍。
明确药物疗效的同时，需全面认知其潜在风险特征。
Rozebalamin的副作用发生率与严重程度存在个体差异，合理管理可提升治疗耐受性。
临床试验中过敏性反应发生率0.9%，表现为血压骤降或呼吸困难。常见不良反应包括注射部位疼痛（45%）、肌肉震颤（18%）和头痛（12%）。实验室异常以尿色变红（93%）最为显著，系药物代谢产物排泄所致，无需特殊处。
注射疼痛可通过轮换注射部位缓解，每次注射间隔至少2cm。出现肌肉震颤时建议补充镁剂，每日剂量不超过400mg。治疗期间需每月监测肝肾功能，发现转氨酶升高3倍以上应暂停用药。过敏反应需立即终止治疗并静脉注射肾上腺素。
掌握药物代谢特性有助于优化给药方案，降低治疗风险。
Rozebalamin的药代动力学特征直接影响疗效与安全性，需特别关注特殊人群用药调整。
肌肉注射后2-4小时达血药峰浓度，生物利用度98%。药物血浆蛋白结合率25-35%，可穿透血脑屏障，脑脊液浓度为血浆的15%。建议注射后4小时内避免强光照射，防止药物光解失效。
约93%药物以原形经肾脏排泄，半衰期8-12小时。肾功能不全者需调整剂量：肌酐清除率60-89mL/min时减量25%，30-59mL/min时减量50%。肝功能异常对代谢无显著影响，但Child-Pugh C级患者需延长给药间隔至72小时。
治疗期间需每3个月进行神经功能评估，每6个月监测肌电图变化。体重下降超过5%或出现新发吞咽障碍时，应立即启动多学科会诊调整治疗方案。
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