英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)近日发布指南,推荐扩大美国知名罕见病制药商Alexion药物Strensiq(asfotase alfa)在英国国家卫生服务系统(NHS)的应用,用于超罕见小儿发病低磷酸酯酶症(HPP)患者的治疗。
从前。Strensiq仅被批准用于患有该病最严重类型的婴儿患者。此次NICE的决定,将扩大Strensiq的适用人群,用于小儿患者。
问题未解决?真人1对1答疑
适应症:Strensiq适用于围产期(怀孕28周到产后一周)、婴儿和青少···