药队长 阅读指数：42 发布时间：2024-09-24 13:38:57
美国亚力兄Alexion公司成功研发了Strensiq(asfotase alfa)，这一创新药物在欧盟范围内已正式获得批准，被确立为针对极度罕见的小儿期发病低磷酸酯酶症(HPP)患者的长期骨靶向酶替代疗法。作为欧盟首个针对HPP的治疗药物，Strensiq的问世标志着这一罕见病治疗领域的重要进展。
Strensiq在美国同样获得了监管机构的批准，并被赋予了突破性药物资格，进一步验证了其在治疗HPP方面的有效性和重要性。尽管目前Strensiq尚未在国内市场正式上市销售，但已有先行先试的案例报道，展示了该药物在国内治疗低磷酸酶血症患者的积极尝试。
asfotase alfa
Strensiq适用于围产期(怀孕28周到产后一周)、婴儿和青少年发作性低磷酸酯酶症(HPP)患者的治疗。
围产期、婴儿和青少年发作性低磷酸酯酶症患者。
18mg/0.45mL、28mg/0.7mL、40mg/mL、80mg/0.8mL
注射剂：Strensiq为透明，微乳白色或乳白色，无色至微黄色溶液，可能会有一些半透明或白色的小颗粒。
想要了解关于Strensiq的完整信息，您可扫描下方二维码咨询。
Strensiq最常见的不良反应包括局部皮肤注射部位反应(包括皮肤红斑、瘀伤、变色、疼痛、瘙痒、变薄、肿胀、凹陷和肿块)以及眼睛和肾脏中钙的积累。
没有关于孕妇使用Strensiq的可用数据来告知药物相关风险。
没有关于母乳中存在Strensiq的数据，对母乳喂养的婴儿的影响，或对产奶量的影响。
在儿科患者中，Strensiq治疗围产期/婴儿和青少年发病HPP的安全性和有效性已经得到证实。
没有65岁围产期、婴儿或青少年发病HPP患者被纳入Strensiq的临床试验。没有可用的信息来确定65岁及以上患者的反应是否与年轻患者不同。
Strensiq治疗围产期/婴儿期HPP的推荐剂量方案为：每周皮下注射6mg/kg，给药方式为：2mg/kg，每周三次，或1mg/kg，每周6次。注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性。由于缺乏疗效(如呼吸状况、生长或影像学检查结果无改善)，可将Strensiq的剂量增加至每周9mg/kg，每周3次皮下注射，每次3mg/kg。
Strensiq治疗青少年型HPP的推荐剂量方案为：每周皮下注射6mg/kg，给药方式为：2mg/kg，每周三次，或1mg/kg，每周6次。注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性。
低磷酸血症(HPP)是由TNSALP酶活性缺乏引起的，这导致几种TNSALP底物，包括无机焦磷酸(PPi)的升高。PPi的细胞外水平升高阻碍了羟基磷灰石晶体的生长，抑制了骨矿化并导致未矿化骨基质的积聚，这在婴儿和儿童中表现为佝偻病和骨变形，并且在生长板闭合时表现为骨软化(骨软化)，以及肌肉无力。使用Strensiq后，TNSALP酶的替换降低了酶底物水平。想了解更多关于Strensiq(asfotase alfa)的信息吗？还可点击免费在线咨询
放在36°F至46°F(2°C至8°C)的冰箱中，避光。
鲁公网安备37010402441285号
