药队长 阅读指数：16 发布时间：2025-06-26 16:02:23
阿福他酶α，是一种针对罕见遗传性代谢疾病低磷酸酯酶症（HPP）的创新药物，其价格、适应症及禁忌症等信息对于患者而言十分重要。本文将围绕阿福他酶α的价格展开，同时探讨其适应症与禁忌症，以期为读者提供全面而深入的了解。
阿福他酶α是一种罕见病治疗药物，其价格高昂，给患者家庭带来沉重经济负担。目前，该药物尚未进入中国医保，患者需完全自费购买。
美国Alexion公司生产的阿福他酶α规格为40mg/mL*1瓶/盒，每盒价格约为13159美元。这一价格对于需要长期用药的患者来说，经济压力巨大。
高昂的价格使得许多HPP患者难以承担阿福他酶α的治疗费用，尤其是那些没有医疗保险或医疗保险覆盖不足的患者。这可能导致患者无法获得及时有效的治疗，进而影响其生活质量和预后。
阿福他酶α的价格问题凸显了罕见病药物可及性的挑战，需多方合作寻找解决方案。
阿福他酶α主要用于治疗低磷酸酯酶症（HPP），这是一种罕见的遗传性代谢疾病，严重影响患者的生活质量。
HPP是一种罕见的遗传性代谢疾病，以骨骼矿化缺陷和碱性磷酸酶（ALP）活性降低为特征。阿福他酶α通过替代缺乏的TNSALP酶，降低其底物水平，从而改善骨骼矿化，为患者带来明显的临床获益。
对于围产期/婴儿期发病的HPP患者而言，早期治疗十分重要。阿福他酶α的推荐剂量为2mg/kg，每周三次皮下注射；或1mg/kg，每周六次皮下注射。通过及时的治疗，可以改善患者的骨骼矿化情况，减少骨折等并发症的发生。
青少年期发病的HPP患者同样可以从阿福他酶α的治疗中获益。虽然其初始剂量与围产期/婴儿期发病的患者相同，但治疗方案可能需要根据患者的具体情况进行调整。通过个性化的治疗，可以帮助患者控制病情，提高生活质量。
阿福他酶α为HPP患者提供了重要的治疗选择，但其疗效需结合个体情况评估。
阿福他酶α的使用需严格遵循医嘱，部分人群或情况下需避免使用，以防严重不良反应。
阿福他酶α可能引起过敏反应，包括严重过敏反应。在使用前应对患者进行过敏史评估。如发生严重过敏反应，应立即停药并给予适当治疗。
目前尚无孕妇用药数据，动物研究未显示致畸性，但孕妇用药需权衡利弊。哺乳期妇女用药也需权衡母乳喂养的益处与药物对婴儿的潜在影响。具有生殖潜力的男性和女性在用药期间应采取有效避孕措施。老年人用药则需谨慎评估其反应是否与年轻患者不同。
了解阿福他酶α的禁忌症是有效用药的关键，患者需在医生指导下规范使用。
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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2024年7月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process
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