重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂(Izcargo)

重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂是由日本JCR制药公司研发生产的一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶（IDS）替代疗法，2021年3月获日本厚生劳动省(MHLW)的批准上市。

重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂在中国尚未上市，也未进入医保目录，且没有仿制药。国内患者无法直接购买到该药物。

重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂（Izcargo）是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶（IDS）替代疗法，将IDS蛋白酶与靶向人类转铁蛋白受体的抗体融合在一起，利用转铁蛋白受体介导的转胞吞作用帮助穿越血脑屏障，提高Izcargo在大脑中的水平。

(一) 主要成分

Pabinafusp Alfa

(二) 适应人群

用于治疗黏多糖贮积症II型患者

(三) 规格和形状

1. 规格

日本JCR制药公司：用于静脉注射的重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂10mg(1小瓶)

2. 性状

白色块或粉末(冻干制剂)

(四) 特殊人群用药

【孕妇】孕妇或可能怀孕的妇女只有在治疗效果大于风险的情况下才能使用。尚未进行生殖和发育毒性的试验。

【哺乳期妇女】考虑治疗上的有益性及母乳营养的有益性，在治疗期间选择继续或中止哺乳。没有药物通过乳汁排出或者转移的数据。

【儿童患者】尚未对小于9个月的患者进行临床试验。

【老年患者】老年患者一般有生理功能下降的情况，需要边观察老年患者的状态边慎重地给药。

【对本药成分过敏的患者】对本产品成分过敏的患者禁止使用。

【严重呼吸衰竭或急性呼吸道疾病患者】应仔细观察患者的病情，必要时采取适当措施。患有急性呼吸道疾病的患者，应考虑推迟给药日期。输液反应可能导致症状急性加重。

(五) 药物过量

说明书中尚未体现重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂(Izcargo)药物过量情况。

(六) 有效期

36个月

(七) 储存方法

将药物放置在2~8℃的环境中，不要冷冻，外箱开封后应遮光保存。

(八) 药代动力学

每次给药结束后4小时内采集脑脊液(CSF)测定药物浓度，给药25周后1例(1.44ng/mL)，52周后在2例(1.47和3.10ng/mL)中检测到重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂(Izcargo)。