重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂新闻

重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统，这一系统能够帮助静脉注射的生物制品穿过血脑屏障（BBB），递送到患者大脑中。这是世界上首款获得监管机构批准，能够穿越血脑屏障的酶替代疗法。

在日本进行的一项2/3期临床试验中，所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善，达到试验的主要终点。这项试验同时确认28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。