重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂治疗效果

1.试验设计：以黏多糖贮积症II型患者为对象进行了非盲非对照试验，每周滴注静脉给药2.0mg/kg本品1次，持续5~2周(1例至14周后给药)，脑脊液(CSF)中硫酸乙酰肝素(HS)浓度及硫酸德尔马烷(DS)浓度各自在各检查时期的测定值的摘要统计量结果。

2.试验结果的设定：本药物治疗开始后，HS浓度和DS浓度各自在各检查时期的测定值逐渐降低，不良反应发生率为53.6%(15/28名患者)。最常见的不良反应(出现两次或两次以上)为发热39.3%(11/28例)、荨麻疹10.7%(3/28例)、恶寒7.1%(2/28例)。