药队长 阅读指数：118 发布时间：2024-09-25 09:54:16
在2021年11月19日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式授予了BioMarin制药公司所研发的伏索利肽(VOXZOGO)以批准许可，此药物被指定用于治疗年龄达到5岁及以上，且伴随有开放性骨骺(即生长板仍处于开放状态的)骨发育不全病症的儿童患者。伏索利肽(VOXZOGO)的引入标志着FDA历史上首次批准了专门针对儿童软骨发育不全的治疗药物，为这一领域带来了突破性的进展。
增加5岁及以上骨骺开放的软骨发育不全儿童患者的线性生长。
请参阅孩子的处方随附的详细使用说明，了解有关在家中储存、准备和注射伏索利肽的正确方法的说明。
如果医生同意看护人在家中注射伏索利肽，则孩子的看护人应该接受有关准备和注射伏索利肽的正确方法的培训。在孩子的医护人员未展示正确的使用方法之前，不要尝试注射伏索利肽。
孩子应该在注射前1小时内进食并喝大约8至10液体盎司(1液体盎司=29.57ml)。
剂量：取决于孩子的体重。按照医护人员的医嘱使用的伏索利肽相应的强度和剂量。
软骨发育不全伴骨骺开放的儿童患者。
1.试验设计：这项双盲、随机、安慰剂对照2期试验在澳大利亚、日本、英国和美国的16家医院进行。通过基因检测证实临床诊断为软骨发育不全且已完成基线生长研究或观察期的年龄小于60个月的儿童根据筛选时的年龄被纳入三个连续队列之一：24-59个月(队列1)；6-23个月(第2组)；以及0-5个月(第3组)。
2.试验结论：3-59个月的软骨发育不全儿童接受伏索利肽治疗52周，出现轻微的不良事件，并且身高Z评分相对于基线的变化有所增加。
想了解关于伏索利肽的详细信息，可扫描下方二维码。
最常见的不良反应包括：注射部位反应（发红、瘙痒、肿胀、瘀伤、皮疹、荨麻疹、疼痛）；呕吐；关节痛；血压下降和腹痛等。
低血压的风险：在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不接受伏索利肽临床试验。为了降低血压下降和相关症状(头晕、疲劳和/或恶心)的风险，指导患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和充足的食物摄入。
软骨发育不全是导致身材矮小的最常见的骨骼发育不良形式，其特征是软骨内骨生长减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底的身材矮小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)的功能获得突变引起的，FGFR3是骨骼生长的负调节因子。超过80%的软骨发育不全儿童的父母身高中等，并且由于基因的自发变化而患病。
伏索利肽是一种从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽(CNP)类似物，是一种有效的软骨内骨化刺激剂。天然人肽是骨骼生长的正向调节因子。伏索利肽与特定受体结合，启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号，促进软骨内骨生长。想了解更多关于伏索利肽的信息吗？还可点击免费在线咨询
请将伏索利肽小瓶及预充稀释剂注射器放置于2°C至8°C的温度环境下进行冷藏保存，切记不可冷冻。而伏索利肽在室温条件(即20°C至25°C)下亦能储存，但一旦移至室温存储，应避免再将其放回冰箱中。
经过重组后的伏索利肽，应在小瓶中并于室温环境(20°C至25°C)下保存，且保存期限最长不超过3小时。在未开封的产品纸盒上，务必清晰标注室温储存的起始日期以便追踪。使用过程中，请严格遵守标签上所标示的有效期限，切勿超期使用。此外，为确保药物质量，应将其保存在原包装内，以有效避光。
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