卡普赛珠单抗(Cablivi)

卡普赛珠单抗由法国赛诺菲研发生产，2018年8月，该药物在欧洲获得欧洲药品管理局（EMA）的批准，用于治疗免疫性血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）。

随后，2019年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）也批准了卡普赛珠单抗的上市，2022年9月，卡普赛珠单抗在日本上市。截至目前，卡普赛珠单抗尚未在国内上市。

卡普赛珠单抗作为首款上市的VHH药物，对于临床治疗具有重要意义，能够通过阻断超巨大血管性血友病因子（vWF）多聚体与血小板的相互作用，从而减少vWF介导的血小板粘附和血小板消耗。

(一)主要成分

Caplacizumab-yhdp

(二)适应人群

获得性血栓性血小板减少性紫癜的成人患者。

(三) 规格和形状

1.规格

1支/盒或7支/盒

2.性状

注射用：11mg白色冻干粉末，装于单剂量小瓶中。

(四)特殊人群用药

【孕妇】所有接受卡普赛珠单抗治疗的患者(包括孕妇)都有出血风险。接受卡普赛珠单抗治疗的孕妇应仔细观察是否有出血过多的迹象。卡普赛珠单抗可能会增加胎儿和新生儿出血的风险。因此需要在医生的指导下进行使用。

【哺乳期妇女】在考虑母乳喂养对发育和健康的益处的同时，还应考虑母亲对卡普赛珠单抗的临床需求，以及卡普赛珠单抗或潜在的母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响。

【儿科使用】尚未确定卡普赛珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性。

【老年患者】卡普赛珠单抗的临床研究没有包括足够数量的65岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同，因此这些患者需要在医生的指导下进行使用。

【肝损害患者】由于潜在的出血风险增加，在重度肝损害患者中使用卡普赛珠单抗需要密切监测出血情况。

(五)药物过量

如果用药过量，根据卡普赛珠单抗的药理作用，可能会增加出血风险。建议密切监测出血体征和症状。如有需要，可考虑使用血管性血友病因子浓缩物纠正止血。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

(1)在2°C至8°C(36°F至46°F)的温度下冷藏保存，并置于原包装盒中避光保存。

(2)请勿冷冻。

(3)未开封的小瓶可在原包装盒中储存于室温下30°C(86°F)，单次储存时间不超过2个月。

(4)卡普赛珠单抗在室温下储存后，请勿放回冰箱。

(八)药代动力学

对健康受试者单次皮下给予10mg卡普赛珠单抗后，平均(CV%)峰浓度(Cmax)健康受试者每日皮下给予10mg卡普赛珠单抗，持续14天后，平均(CV%)Cmax为348(30%)ng/mL，AUC0-τ为6808(26%)hr ng/mL。