拉罗尼酶(Aldurazyme)

拉罗尼酶(Aldurazyme)由BioMarin Pharma研发制造，是一种酶替代疗法药物，用于治疗黏多糖贮积症I型(MPS I)。它是针对该疾病研发的首个且唯一的酶替代治疗药物。

自2003年首次获批以来，拉罗尼酶已在67个国家和地区上市，包括美国、欧洲等多个发达国家。在国外，拉罗尼酶已被广泛应用于黏多糖贮积症I型患者的长期酶替代治疗。2020年，拉罗尼酶正式被中国国家药品监督管理局(NMPA)批准用于确诊为黏多糖贮积症I型(MPS I)患者的长期酶替代治疗。

拉罗尼酶(Aldurazyme)是一种用于治疗黏多糖贮积症I型(MPS I)的酶替代疗法药物。目前拉罗尼酶已经在国内上市，本文就拉罗尼酶的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

(一)主要成分

拉罗尼酶

(二)适应人群

存在Hurler和Hurler-Scheie型黏多糖贮积症I(MPSI)的成人和儿童患者，以及具有中度至重度症状的Scheie型成人患者。

(三)规格

注射：2.9mg/5ml(0.58mg/mL)laronidase，无色至淡黄色，透明至微乳白色溶液，单剂量小瓶。

(四)特殊人群用药

【孕妇】目前尚无可用数据和孕妇使用拉罗尼酶的上市后经验不足以评估重大出生缺陷、流产或不良母体或胎儿结局的药物相关风险。

【哺乳期妇女】目前尚无关于人乳中是否存在laronidase或其对产奶量的影响的数据。在少数哺乳期妇女中使用laronidase的上市后病例中，未报告母乳喂养婴儿的不良作用。在考虑母乳喂养对发育和健康的益处的同时，还应考虑母亲对拉罗尼酶的临床需求以及拉罗尼酶或潜在的母体疾病对母乳喂养的儿童产生的任何潜在不良影响。

【儿童用药】在一项为期52周、开放标签、非对照的临床研究中，对20例年龄为6个月至5岁的MPSI患者进行了拉罗尼酶的安全性和有效性评估，发现其与拉罗尼酶在6至18岁儿童患者和成人中的安全性和有效性相似。

【老年用药】拉罗尼酶的临床研究不包括65岁及以上的患者。尚不清楚他们的反应是否与年轻患者不同。

(五)药物过量

尚未明确。

(六)有效期

24个月。

(七)储存方法

拉罗尼酶小瓶在2°C至8°C(36°F至46°F)下冷藏。不要冷冻或摇晃。避光。本产品不含防腐剂。

(八)药代动力学

6岁及以上的MPSI型患者(N=10~12)3个时间点的平均最大血浆浓度(Cmax)在1.2~1.7mcg/mL之间。血浆浓度-时间曲线下的平均面积(AUC¥)范围为4.5~6.9mcg·h/mL。平均分布容积(Vz)为0.24~0.60L/kg。平均血浆清除率(CL)为1.7~2.7mL/min/kg，平均消除半衰期(t1/2)为1.5~3.6小时。

6岁或更年轻的MPSI型患者(N=7~9)在第26次输注后，最大血浆浓度(Cmax)PK参数几何平均值的95%置信区间为0.6~1.6mcg/mL。血浆浓度-时间曲线下面积(AUC¥)从1.3到4.4微克·小时/mL，分布体积(Vz)从0.12到0.56L/kg，血浆清除率(CL)从2.2到7.7mL/min/kg，消除半衰期(t1/2)从0.3到1.9小时。