拉罗尼酶(Aldurazyme)治疗效果

拉罗尼酶作为MPS I型患者的特异性治疗药物，其治疗效果得到了广泛的认可。

1、试验设计

这是一项双盲、安慰剂对照、随机、多国的研究，该研究比较了0.58mg/kg/周剂量的拉罗尼酶与安慰剂对I型粘多糖贮积症患者的影响。

2、试验结果的设定

评估拉罗尼酶替代疗法与安慰剂相比治疗I型粘多糖贮积症的有效性和安全性。

3、试验结果

 目前的证据表明，与安慰剂相比，拉罗尼酶在治疗I型粘多糖贮积症方面是有效的。拉罗尼酶在降低生化参数(减少尿液糖胺聚糖排泄量)和改善功能能力方面是有效的，这些功能能力由用力肺活量和六分钟步行测试评估。糖胺聚糖储存量也减少了，这可以通过肝脏体积的减少来确定。拉罗尼酶似乎是安全的，虽然产生了抗体，但这些抗体滴度在研究结束时正在降低。