发布时间：2025-11-07 文章编辑：药队长 推荐人数：
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利司扑兰(Evrysdi)作为一种脊髓性肌萎缩症治疗药物，在临床应用中需严格遵循其适应症和用药规范。
1.利司扑兰主要适用于2个月及以上患者的脊髓性肌萎缩症治疗。
2.该药物属于运动神经元生存因子2(SMN2)剪接修饰剂，主要通过改善SMN2基因的剪接过程，促进全长SMN蛋白的生成，从而有效治疗SMA。
(1)应避免与多药及毒素外排转运蛋白的底物药物联合使用。
(2)基于体外研究数据，利司扑兰可能抑制MATE1和MATE2-K转运蛋白，增加通过这些转运蛋白消除的药物血浆浓度，如二甲双胍。
(3)若必须联合用药，需密切监测药物相关毒性反应，必要时根据合用药物说明书建议减少剂量。
(1)该药物不能与配方奶粉或牛奶混合使用。对于母乳喂养的婴儿，应在哺乳后给药。
(2)若患者不能吞咽，可通过鼻胃管或胃造口管给药，给药后应用水冲洗管路。
(1)目前尚无充分数据说明利司扑兰在孕妇中的发育风险。
(2)动物研究显示，在妊娠期间使用利司扑兰可能导致胚胎-胎儿死亡率增加、畸形、胎儿体重下降及子代生殖功能受损。
(3)建议孕妇使用有效避孕措施，治疗期间及停药后至少1个月内都需避孕。
(1)肝损伤患者的安全性和有效性尚未研究。
(2)由于利司扑兰主要在肝脏代谢，肝功能障碍可能增加其暴露量，因此建议避免在该人群中使用。
(1)目前尚无数据证实利司扑兰是否进入人乳，以及对母乳喂养婴儿的影响。
(2)在利司扑兰治疗期间，应考虑母乳喂养的发育和健康益处，同时兼顾母亲对利司扑兰的临床需求及药物对母乳喂养婴儿的潜在风险。
已在2个月及以上儿科患者中确定了安全性和有效性。2个月以下儿科患者的安全性和有效性尚未建立。
利司扑兰治疗可能会影响男性生育能力。建议有生育需求的男性患者在治疗前考虑精子保存。
临床研究未包括65岁及以上的患者，无法确定老年患者与年轻患者的应答差异。
对于有生殖潜能的女性，建议在开始利司扑兰治疗前进行妊娠试验，并在治疗期间及停药后至少1个月内使用有效避孕措施。
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参考资料：FDA说明书更新于2025年2月11日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535
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