马帕木单抗(Mapatumumab)

马帕木单抗(Mapatumumab)是一种创新型的全人IgG1激动性单克隆抗体，还尚未在国内外上市，但其在治疗领域的研究已经取得了一定的进展。该药物通过特异性地结合于TRAIL-R1受体，诱导细胞凋亡，显示出了一定的抗细胞活性。

马帕木单抗的临床试验正在进行中，这些试验的结果将对于该药物的未来上市和临床应用具有重要的指导意义。

马帕木单抗(Mapatumumab)是一种创新型的全人IgG1激动性单克隆抗体，目前在国内外均未上市，本文就马帕木单抗的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

(一)主要成分

Mapatumumab

(二)适应人群

适用于患有黏多糖贮积症I(MPSI)的Hurler和Hurler-Scheie型成人和儿科患者以及患有中度至重度症状的MPSIScheie型患者。

(三)规格和形状

注射液：2.9mg/5ml(0.58mg/mL)laronidase，无色至淡黄色，透明至微乳白色溶液，装于单剂量小瓶中。

(四)特殊人群用药

【孕妇】已发表病例报告和全球药物警戒数据库的现有数据显示，在30多名使用马帕木单抗的孕妇中，未发现与药物相关的重大出生缺陷、流产或不良孕产妇或胎儿结局的风险。

【哺乳期妇女】在哺乳期妇女使用马帕木单抗的上市后病例中，母乳喂养的婴儿没有不良反应的报道。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对马帕木单抗的临床需求以及马帕木单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不利影响一并考虑。

【儿童使用】马帕木单抗的安全性和有效性已被证实可用于治疗患有Hurler型和Hurler-Scheie型粘多糖病I(MPSI)的儿科患者，以及患有中度至重度症状的Scheie型粘多糖病I的儿童患者。马帕木单抗用于治疗轻度感染的雪氏型儿科患者的安全性和有效性尚未确定。

【老年使用】马帕木单抗的临床研究没有纳入65岁及以上的患者，以确定他们的反应是否与年轻患者不同。

(五)药物过量

尚未明确。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

马帕木单抗小瓶在2°C至8°C(36°F至46°F)下冷藏。不要冷冻或摇晃。避光。该药物不含防腐剂。

(八)药代动力学

患者每周接受一次0.58mg/kg体重的马帕木单抗作为4小时输注。在第1、12和26周输注后，3个时间点的平均最大血浆浓度(Cmax)在1.2~1.7mcg/mL之间。血浆浓度-时间曲线下的平均面积(AUC¥)范围为4.5~6.9mcg·h/mL。平均分布容积(Vz)为0.24~0.60L/kg。平均血浆清除率(CL)为1.7~2.7mL/min/kg，平均消除半衰期(t1/2)为1.5~3.6小时。