曲非肽,是专为雷特综合征患者设计的创新药物,针对这一罕见且严重的神经发育障碍,旨在缓解其独特的症状群,包括语言与运动技能的退化。
曲非肽是一种专门设计用于治疗雷特综合征(Rett Syndrome)的药物,其应用范围涵盖了成人患者以及2岁及以上的儿童患者。雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍,曲非肽的引入为这些患者提供了新的治疗选择和希望,旨在改善他们的生活质量,减轻疾病带来的困扰。
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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年9月30日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026
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