2023年3月,FDA基于其3期临床试验结果,批准了曲非奈肽(Daybue)上市,用于治疗两岁及以上的成人和儿童Rett综合征。这是全世界第一个也是唯一一个被批准用于治疗Rett综合征的药物。
2023年6月8日,曲非奈肽(trofinetide)治疗Rett综合征的3期临床试验结果在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表。
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