发布时间：2025-09-26 文章编辑：药队长 推荐人数：
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对于Rett综合征患者家庭来说，获取正规渠道的曲非肽(Daybue)是治疗的关键第一步。2025年该药物的购买途径需要患者及家属特别关注。
由于曲非肽尚未在国内上市，患者需要通过特定渠道获取这种罕见病治疗药物：
通过具有资质的国际药房直接购买是目前主要方式。患者可委托专业医疗服务机构协助办理，需提供完整处方和诊断证明。美国原研药价格约31050美元/瓶(200mg/ml)，运输过程需在2-8℃冷链保存。建议选择有冷藏运输经验的物流公司。
患者可考虑前往已批准上市的国家就诊并购买。美国、部分欧洲国家药房凭当地医生处方可直接购买。这种方式能保证药品真实性，需考虑旅行成本和药品携带的冷藏要求。单次携带量不宜过多，需保留购药凭证。
了解购买渠道后，患者还需掌握药物可能带来的不良反应及应对方法。
使用曲非肽可能出现一些药物反应，提前了解有助于更好地应对：
最常见的是腹泻(发生率＞10%)和呕吐，通常为轻度至中度。少数患者可能出现食欲减退、体重下降等反应。这些症状多在用药初期出现，多数可自行缓解。严重不良反应发生率较低，但仍需警惕脱水等并发症。
轻度腹泻可通过增加水分摄入和饮食调整缓解。出现呕吐时可少量多次进食，选择清淡食物。体重持续下降需联系医生评估是否需要调整剂量。建议用药前停用泻药，备好止泻药物以备不时之需。
除不良反应外，用药时的其他注意事项同样重要。
为维持治疗效果，使用曲非肽时需要特别注意以下事项：
必须使用专用量具准确量取剂量。开瓶后14天内未用完的药液必须丢弃。每次服用后立即放回冰箱冷藏，避免冷冻。记录用药时间和剂量，定期复诊评估疗效。避免与CYP3A4抑制剂同时使用，必须合用时需密切监测。
中度至重度肾功能不全患者禁用。对药物成分过敏者禁用。2岁以下儿童相关数据尚未确立。老年人用药需加强肾功能监测。孕妇和哺乳期妇女使用需充分评估风险获益比。
温馨提示：曲非肽需在2-8℃环境下直立冷藏保存，避免阳光直射。任何用药问题都应及时咨询专业医生。
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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2024年9月30日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026
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