药队长 阅读指数：0 发布时间：2025-10-24 14:53:33
作为全球首个获批的Rett综合征的特效药物的曲非肽(trofinetide)，其独特的药物机制和其在临床的独特的价值都值得我们系统的去深入的了解。
(1)、曲非肽是用于治疗Rett综合征的处方药物，商品名为DAYBUE。
(2)、该药物于2023年获得美国FDA批准上市，标志着Rett综合征治疗领域的重大突破。
DAYBUE适用于治疗成人和2岁及以上儿科患者的Rett综合征。
药物为口服溶液剂型，浓度为200mg/mL，便于患者服用。
(1)、曲非肽在2岁及以上儿童中的安全性和有效性已获得充分证实。
(2)、针对2-4岁幼儿的临床数据支持其应用，但对2岁以下患儿的安全有效性尚未建立。
(3)、在5-20岁年龄段的临床试验中，药物表现出良好的耐受性。
(1)、目前缺乏孕妇使用曲非肽的充分数据。
(2)、动物研究显示在低于人体暴露量时未观察到不良发育影响，但人类妊娠期风险仍需进一步评估确认。
尚无数据显示曲非肽及其代谢物是否进入人乳，建议临床医生权衡哺乳获益与药物潜在风险后做出个体化决策。
(1)、由于药物主要经肾脏排泄，中度至重度肾功能不全者不推荐使用曲非肽。
(2)、老年人由于更可能出现肾功能下降，用药期间监测肾功能指标尤为重要。
(1)、临床研究未纳入65岁以上患者群体。
(2)、考虑到该药物主要通过肾脏清除，老年患者起始治疗前建议评估肾功能状态。
曲非肽是弱效CYP3A4抑制剂，因此联合使用可能增加CYP3A4敏感底物的血浆浓度，需密切监测不良反应。
应避免与OATP1B1和OATP1B3底物联合使用，因为药物可能提升这些底物的血浆浓度，增加毒性风险。
在使用曲非肽期间，如需联用口服CYP3A4敏感底物，必须严密监测可能出现的严重毒性反应。
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