药队长 阅读指数：10 发布时间：2025-03-26 14:37:07
Rett综合征作为一种罕见的神经发育障碍疾病，其治疗药物Daybue(曲非奈肽)的问世为患者带来了新的希望。了解这款药物的基本信息和价格情况，对患者家庭制定治疗计划具有重要意义。
Daybue是首个也是目前唯一获批用于治疗Rett综合征的特效药物，其价格和治疗特性需要患者家庭全面了解：
Daybue(曲非奈肽)是由美国Acadia公司研发的靶向治疗药物，2023年获FDA批准上市。该药物为200mg/ml草莓味口服溶液，通过调节IGF-1信号通路改善Rett综合征的核心症状。适用于2岁及以上儿童和成人患者，需每日两次给药。临床研究显示，Daybue能显著改善患者的社交能力和运动功能。
Daybue原研药价格约为31050美元(USD)/瓶。目前该药尚未在中国大陆上市，也未纳入医保报销范围。患者可通过三种主要途径获取：海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许使用、正规跨境医疗服务机构代购、国际药房直邮。购买时需特别注意药品的冷链运输和储存条件。
在考虑药物获取的同时，了解使用过程中的注意事项对维护治疗效果同样重要。
使用Daybue治疗时需要特别注意以下关键事项，以便合理用药：
腹泻和呕吐是最常见的不良反应，发生率超过10%。用药期间需密切监测患者的水合状态和体重变化。出现严重腹泻或脱水症状时，应及时就医并考虑调整用药方案。建议记录每日症状变化，定期复诊评估治疗效果。
2岁以下儿童患者不推荐使用。中度或重度肾功能损害患者禁用。老年患者用药需谨慎，建议增加肾功能监测频率。育龄期女性用药期间应采取可靠避孕措施。避免与CYP3A4底物药物合用，以防发生药物相互作用。
除用药注意事项外，正确的储存方法对保持药效稳定至关重要。
Daybue对储存条件有严格要求，正确的保存方式能稳定药物疗效：
未开封药品需在2-8℃冰箱冷藏保存，避免冷冻。开瓶后同样需要冷藏，且必须在14天内使用完毕。运输过程中需冷链完整，使用专用保温箱配送。温度过高或过低都可能影响药物稳定性。
药品需始终保持瓶身直立，盖紧防儿童开启瓶盖。不要将药液转移到其他容器中。每次使用前检查瓶口密封性，发现泄漏应立即停用。药品应放在儿童无法触及的安全位置。
Daybue需在医生指导下规范使用，严格遵循医嘱用药。治疗期间出现任何异常症状都应及时就医咨询。定期复诊评估治疗效果，配合医生调整用药方案，是获得最佳疗效的关键。药品保存和使用过程中的任何疑问，都应向专业医疗人员咨询。
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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2024年9月30日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026
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