曲美替尼(Mekinist)治疗效果

曲美替尼的治疗效果因患者个体差异、**类型及病情阶段而异，但总体上在多种**治疗中表现出显著效果。

1.试验设计

在这项2期试验中，计划接受一线治疗的具有 BRAF V600 突变的小儿低级别胶质瘤患者以2:1的比例随机分配接受达拉非尼加曲美替尼或标准化疗(卡铂加长春新碱)。

2.试验结果的设定

主要结局是根据神经学反应评估标准独立评估的总体反应 (完全或部分反应)。还评估了临床获益 (完全或部分缓解或疾病稳定 ≥24 周) 和无进展生存期。

3.试验结果

在具有 BRAF V600 突变的低级别胶质瘤儿科患者中，与作为一线治疗的标准化疗相比，达拉非尼联合曲美替尼导致的反应明显增加、无进展生存期更长且安全性更好。