首次批准|Bkemv(依库珠单抗)可互换生物仿制药美国获批治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)

在2024年5月28日，马里兰州银泉的美国食品药品管理局(FDA)宣布，批准了Bkemv(eculizumab-aeeb)作为Soliris(eculizumab)的首个可互换生物仿制药。Bkemv将用于治疗特定的罕见疾病，这些适应症同样适用于Soliris，包括减少阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的溶血，以及抑制非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者补体介导的血栓性微血管病。

罕见疾病通常指的是在美国影响人数少于200,000的疾病。PNH和aHUS均属于此类，它们的特点是红细胞分解。PNH的症状包括贫血、血栓形成、全血细胞减少和深色尿液，而aHUS则可能导致贫血、血小板减少和肾衰竭。

Bkemv是一种单克隆抗体，能够结合补体C5蛋白，从而抑制补体系统的激活。这一机制有助于防止PNH和aHUS患者血液中的红细胞分解。

与Soliris类似，Bkemv也带有黑框警告，提示使用依库珠单抗产品可能增加由脑膜炎奈瑟菌引起的严重且危及生命的脑膜炎球菌感染的风险。因此，患者在开始治疗前应完成脑膜炎球菌疫苗接种，并密切监测感染迹象。

在临床试验中，PNH患者使用Soliris时最常见的不良反应(总体≥10%，高于安慰剂)包括头痛、鼻咽炎、背痛和恶心。而在aHUS患者的试验中，Soliris的主要不良反应(≥20%)包括头痛、腹泻、高血压、上呼吸道感染等。

Bkemv的供应将通过名为Bkemv风险评估和缓解策略(REMS)的受限计划进行。REMS是FDA为确保药物益处大于风险而要求实施的药物安全计划。可互换生物仿制药是指在满足法律规定的其他要求后，可以在不咨询处方医生的情况下替代参考产品的生物仿制药。