药队长 阅读指数：73 发布时间：2024-10-24 11:15:52
盐酸沙丙蝶呤通过补充BH4，帮助恢复苯丙氨酸的正常代谢途径，降低血液中苯丙氨酸的浓度，从而减轻或控制苯丙酮尿症(PKU)患者的症状，有助于防止或减轻PKU可能导致的神经系统损害和其他并发症。
患者通过了解盐酸沙丙蝶呤的治疗效果，在治疗时获得更多的选择。
这是一项多中心、开放标签、无对照的临床试验，纳入489例PKU患者，年龄8至48岁(平均22岁)，基线血Phe水平≥450µmol/L，且未限制Phe饮食。所有患者均接受盐酸沙丙蝶呤10mg/kg/天的治疗，共8天。为了本研究的目的，对盐酸沙丙蝶呤治疗的反应被定义为血液Phe较基线下降≥30%。在第8天，96名患者(20%)被确定为应答者。
结果显示，在基线时，盐酸沙丙蝶呤治疗组的平均血液Phe水平为843(±300)µmol/L，安慰剂组为888(±323)µmol/L。在第6周，Kuvan治疗组的平均(±SD)血液Phe水平为607(±377)µmol/L，安慰剂组的平均血液Phe水平为891(±348)µmol/L。在第6周，盐酸沙丙蝶呤和安慰剂治疗组的血液Phe水平平均变化分别为-239和6µmol/L(平均百分比变化分别为-29%(±32)和3%(±33))。组间差异有统计学意义(p<0.001)。
临床研究结果表明，盐酸沙丙蝶呤在治疗苯丙酮尿症方面具有显著疗效，能够有效降低患者的血液Phe水平。
特殊人群在使用盐酸沙丙蝶呤需要了解，是否会造成不利影响，并结合药物带来的益处是否大于影响半段是否用药。
在妊娠期间使用盐酸沙丙蝶呤并非是完全无风险的，孕妇在使用盐酸沙丙蝶呤之前应咨询医生。
母亲在哺乳期间使用盐酸沙丙蝶呤需要谨慎，并应充分考虑药物对母乳喂养的孩子或母亲自身状况的潜在影响。
在临床试验中，盐酸沙丙蝶呤已被用于治疗1个月至16岁的儿童苯丙酮尿症(PKU)患者，并且在不同年龄段的儿童中，其安全性和有效性得到了不同程度的证实。但是对于新生儿，盐酸沙丙蝶呤的有效性和安全性尚未得到证实。
为保证治疗的顺利进行，患者与医生应充分沟通，尤其是特殊人群在使用前应告知医生具体信息，有利于医生的判断。
如果您对盐酸沙丙蝶呤还有其他的疑问，还可点击免费在线咨询
盐酸沙丙蝶呤的储存至关重要：
盐酸沙丙蝶呤片剂与口服溶液用盐酸沙丙蝶呤粉剂应储存在20℃至25℃的室温环境下；允许在15℃至30℃之间偏移。
避免高温环境，请将药物放置在原包装中，避免阳光直射，保持容器密封，防止受潮，使用在药品保质期内的药物。
【药队长温馨提示】患者在用药时，应严格按照医生的指导进行，并定期进行复查，以便医生及时调整治疗方案，超出保质期范围的药物请及时丢弃，特殊人群在用药前后保证与医生的充分沟通。
鲁公网安备37010402441285号
