Strensiq的治疗效果怎么样?
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Strensiq作为一种长期的骨靶向酶替代疗法,用于治疗超罕见的小儿发病低磷酸酯酶症(HPP)患者。
Strensiq的治疗效果怎么样?
Strensiq的治疗效果怎么样?
试验设计:对11名患有危及生命的围产期或婴儿低磷酸盐症的婴幼儿进行的2期开放研究,显示酶替代疗法Strensiq的有效性。
试验过程中患者接受Strensiq长达7年或直到产品上市。使用剂量为1mg/kg,每周皮下注射,如果需要,调整为3mg/kg,每周3次。每次就诊时根据患者体重的变化进行剂量调整。
试验结果回示婴幼儿发育量表的粗大运动、精细运动和认知分量表的年龄等效分数也有所改善。围产期或婴儿低磷酸盐症患者接受Strensiq治疗长达7年,骨骼矿化早期持续改善。呼吸功能、生长、认知和运动功能也有所改善,Strensiq的耐受性总体良好。
使用Strensiq有什么注意事项?
在使用Strensiq期间,应注意超敏反应、脂肪代谢障碍、异位钙化以及可能的免疫介导的临床效果。
在使用期间以及使用后出现上述不适,请及时联系医生,避免造成不良影响。
问题未解决?真人1对1答疑
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