Strensiq治疗效果

1.试验设计：对11名患有危及生命的围产期或婴儿低磷酸盐症的婴幼儿进行的2期开放标签研究，显示酶替代疗法Strensiq的有效性。

2.试验过程：患者接受Strensiq(1mg/kg，每周皮下注射，如果需要，调整为3mg/kg，每周3次)长达7年(主要治疗期加延长期)或直到产品上市。每次就诊时根据患者体重的变化进行剂量调整。

3.试验结果：婴幼儿发育量表的粗大运动、精细运动和认知分量表的年龄等效分数也有所改善。围产期或婴儿低磷酸盐症患者接受Strensiq治疗长达7年，骨骼矿化早期持续改善。呼吸功能、生长、认知和运动功能也有所改善，Strensiq的耐受性总体良好。