软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小,其特征是软骨内骨化减慢,导致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。
伏索利肽(VOXZOGO)是一种从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽(CNP)类似物,是一种有效的软骨内骨化刺激剂。天然人肽是骨骼生长的正向调节因子。伏索利肽与特定受体结合,启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号。
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在2021年11月19日,美国食品药品监督管理局(FDA)正式授予了BioMarin制药公司所研发···【详细】
文章来源:药队长发布时间:2024-09-25推荐指数:506