发布时间：2025-09-26 文章编辑：药队长 推荐人数：
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作为全球首个可居家给药的 SMN2基因剪接修饰剂，利司扑兰通过双通道机制突破传统治疗局限。但具体疗效的个体差异仍存在，需在医生指导下持续监测并评估疗效。
利司扑兰
经基因确诊的SMA患者(SMN1缺失/突变且SMN2拷贝数≥1)。
规格：60mg/瓶/盒
性状：淡黄至黄绿色粉末；溶解后为澄明黄绿色溶液。
【孕妇】禁用动物试验显示胚胎毒性(水头症、内脏畸形)。治疗期间需确认未孕。
【哺乳期女性】乳汁中检出药物，权衡治疗获益与哺乳必要性，建议停药或中止哺乳。
【生殖潜力人群】女性治疗期间及末次给药后≥1个月需避孕。男性在末次给药后≥4个月需避孕(精子可逆性损伤+潜在遗传毒性)。
【儿童使用】早产儿安全性未确立。≥2个月按体重调整剂量。
【肝功能损害】重度肝功能损害(Child-Pugh C)避免使用(血药浓度可能升高)。轻中度肝功能损害需谨慎并监测。
说明书中尚未明确具体处理方案。若发生过量，建议对症支持治疗并监测不良反应。
24个月
25℃以下，避湿避光；溶解后冷藏。
食物对暴露量无显著影响。血浆蛋白结合率89.9-92.0%。
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参考资料：
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