药队长 阅读指数：0 发布时间：2025-07-02 16:45:00
利司扑兰干糖浆（Evrysdi）是一种针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的创新药物，通过调节SMN2基因剪接来增加功能性SMN蛋白的产生，从而改善患者的运动功能。
利司扑兰干糖浆是一种SMN2剪接修饰剂，为脊髓性肌萎缩症患者提供了非侵入性的治疗选择。其独特的机制和临床数据支持其在改善患者运动功能方面的明显效果。
利司扑兰干糖浆的疗效在多项临床试验中得到证实。研究显示，接受治疗的患者在运动功能评分（如Hammersmith运动功能量表）上表现出明显改善，尤其是2个月至2岁的婴幼儿患者。长期随访数据表明，持续用药可延缓疾病进展，部分患者甚至实现了运动里程碑的突破，如独立坐立或行走。
尽管利司扑兰干糖浆的耐受性较好，但仍存在一些常见不良反应，如上呼吸道感染、腹泻和皮疹。罕见但需警惕的不良反应包括视网膜色素沉着和肝功能异常。总体而言，其安全性数据支持其在SMA患者中的长期使用。
利司扑兰干糖浆为SMA患者带来了新的希望，其疗效和安全性使其成为重要的治疗选择。然而患者需在专业医师指导下使用，并定期监测相关指标。
虽然利司扑兰干糖浆对多数SMA患者有效，但特定人群需避免或谨慎使用。了解这些禁忌人群有助于减少潜在风险。
动物实验显示利司扑兰具有胎毒性和致畸风险，因此孕妇禁用。哺乳期女性如需用药，应暂停哺乳，因为药物可能通过乳汁分泌并对婴儿造成影响。
新生儿和早产儿的安全性尚未完全确立，建议2月龄以上开始用药。重度肝功能障碍患者不建议使用，而轻中度肝功能损害者无需调整剂量，但仍需密切监测。
利司扑兰干糖浆的禁忌人群需严格遵循医嘱，以避免不必要的风险。对于特殊患者，医师应权衡利弊后制定个性化治疗方案。
合理的饮食和用药习惯对利司扑兰干糖浆的疗效比较重要。患者需注意以下饮食禁忌，以优化治疗效果。
利司扑兰干糖浆建议每日同一时间饭后服用，以减少胃肠道不适。若服药后呕吐，无需补服，但需避免在服药前后摄入刺激性食物或饮料。
利司扑兰与CYP3A抑制剂（如伊曲康唑）合用时可能增加血药浓度，因此需避免同时摄入富含CYP3A抑制成分的食物（如葡萄柚）。此外患者应避免饮酒，以免加重肝脏负担。
通过注意饮食禁忌和药物相互作用，患者可以更好地发挥利司扑兰干糖浆的疗效。合理的用药习惯和生活方式是治疗成功的重要保障。
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