药队长 阅读指数：14 发布时间：2025-03-18 11:25:58
去纤苷（Defitelio）是一种用于治疗肝静脉闭塞病（VOD）的药物，近年来在血液系统疾病的治疗中备受关注。本文将从价格、适应症及适应人群三个方面，系统解析其核心信息，帮助读者全面了解这一药物的临床应用与价值。
去纤苷的价格与市场供应情况直接影响患者的治疗选择。该药是原研药，其定价与生产标准密切相关。
去纤苷由爱尔兰爵士制药（Jazz Pharmaceuticals）研发生产，规格为每瓶200mg/2.5mL的注射剂。该药物尚未在中国上市，目前国内患者需通过特殊渠道获取。
国际市场上，去纤苷的售价约为5310美元一盒，价格仅供参考。由于未进入中国医保且无仿制药，患者需承担较高的自费成本。价格相对高昂的原因包括研发投入、生产工艺复杂及市场需求相对较小。
去纤苷的经济负担可能限制部分患者的治疗机会，需要更多政策支持或替代方案，以提升药物的可及性。
去纤苷的适应症与其独特的药理作用密切相关，主要针对特定类型的血管损伤性疾病。
去纤苷于2013年和2016年分别获得欧洲EMA和美国FDA批准，用于治疗造血干细胞移植（HSCT）后伴随肾或肺功能障碍的肝静脉闭塞病（VOD）。该病表现为肝脏血流受阻，可能导致多器官衰竭。
药物通过稳定内皮细胞、抑制血栓形成及促进纤维蛋白溶解发挥作用。临床试验显示，去纤苷明显提高VOD患者生存率，且耐受性良好，成为重症患者的关键治疗手段。
明确适应症范围是合理用药的前提，去纤苷的精准应用可有效改善特定患者的临床结局。
去纤苷的适应人群涵盖不同年龄与生理状态的患者，但需结合具体情况进行个体化评估。
成人和儿童患者均被纳入适应症范围，剂量基于基线体重计算。研究表明去纤苷在儿科患者中的安全性与成人相当，为儿童VOD患者提供了重要治疗选择。
孕妇使用可能对胎儿造成风险，需严格评估利弊；哺乳期女性治疗期间应暂停母乳喂养。老年患者数据有限，需谨慎监测不良反应。
针对不同人群的差异化用药策略，有助于平衡疗效与安全性，为患者提供更优治疗方案。
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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2016年3月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114
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