药队长 阅读指数：13 发布时间：2025-03-27 11:43:50
ivacaftor（商品名Kalydeco）是一种针对囊性纤维化（CF）的靶向治疗药物，通过调节CFTR蛋白功能改善患者症状。本说明书将详细介绍该药物的适应症、用法用量及注意事项，帮助患者正确使用。
ivacaftor是首个针对囊性纤维化根本病因的靶向药物，适用于特定基因突变的患者。了解其适应症和禁忌症是正确用药的前提：
ivacaftor适用于1个月及以上、CFTR基因中存在至少一个对药物有反应的突变的囊性纤维化患者。2020年欧盟批准其用于≥4个月、体重≥5kg的婴儿，2023年美国FDA进一步放宽至1个月龄以上患儿。
对ivacaftor成分过敏者禁用。6个月以下婴儿及中重度肝功能损害患者不建议使用。同时使用强CYP3A诱导剂（如利福平）的患者也应避免使用该药物。
明确适应症后，掌握正确的用法用量对维系疗效至关重要。
ivacaftor有片剂和颗粒剂两种剂型，需根据患者年龄和体重调整剂量：
成人和6岁以上儿童：每12小时口服150mg片剂，需与含脂肪食物同服。1个月至6岁以下儿童使用颗粒剂，剂量按体重调整（5.8mg-75mg/次）。
肝功能损害患者需调整剂量：轻度损害（Child-Pugh A级）无需调整；中度损害（Child-Pugh B级）减量至每日1次；严重损害（Child-Pugh C级）需进一步减量。使用CYP3A抑制剂者也需相应调整剂量。
正确用药的同时，了解注意事项有助于减少不良反应风险。
合理用药需要关注不良反应监测和特殊人群用药等注意事项：
常见不良反应包括头痛（15%）、上呼吸道感染（20%）等。用药前及治疗第一年每3个月需检查肝功能，儿童患者还需进行眼科检查以监测白内障风险。如ALT/AST＞5倍正常值上限应停药。
孕妇和哺乳期妇女应在医生评估后使用。老年患者需个体化用药。肝功能损害患者需调整剂量。肾功能损害者无需调整剂量，但终末期肾病患者应慎用。
温馨提示：ivacaftor需在20-25℃下保存，避免儿童接触。请严格遵医嘱用药，定期复诊，如有不适及时就医咨询。
鲁公网安备37010402441285号
