药队长 阅读指数：7 发布时间：2025-03-28 10:56:16
在治疗囊性纤维化的创新药物中，Kalydeco(ivacaftor)作为首个针对疾病根源的靶向治疗药物，为特定基因突变患者带来了新的治疗选择。了解这款药物的特性对患者的治疗选择具有重要意义。
Kalydeco是一种革命性的囊性纤维化治疗药物，通过精准调节缺陷的CFTR蛋白功能来改善患者症状：
Kalydeco适用于1个月及以上囊性纤维化患者，这些患者的CFTR基因至少存在一个对ivacaftor增强有反应的突变。2012年获批时仅适用于6岁以上患者，随着研究深入，现已扩展至1个月龄婴儿。该药物能显著改善肺功能，减少急性加重风险。
6个月以下婴儿禁用Kalydeco。对ivacaftor成分过敏者禁止使用。中度至重度肝功能损害患者需谨慎评估风险收益比。同时使用强CYP3A诱导剂的患者应避免合用，以免影响药效。
了解药物特性后，规范的用药方法是保证治疗效果的关键环节。
Kalydeco的用药方案需要根据患者年龄、体重和肝功能状况进行个体化调整：
成人和6岁及以上儿童推荐剂量为每12小时150mg，需与含脂肪食物同服。1个月至6岁以下儿童使用口服颗粒剂，根据体重精确给药。片剂应整片吞服，颗粒剂可与软食混合后服用。
轻度肝损伤患者无需调整剂量。中度肝损伤患者需减量至每日1次。与强CYP3A抑制剂合用时，6岁及以上患者应调整为150mg每周2次。6个月至6岁患儿需根据体重调整给药频率。
正确的用药方法配合规范的监测管理，才能更好的管理用药情况。
使用Kalydeco需要关注多项监测指标和保存条件，这些细节直接影响治疗效果：
用药前需检查肝功能，治疗第一年每3个月复查，之后每年检查。儿童患者需进行基线眼科检查并定期随访。如出现转氨酶显著升高或过敏反应，应立即就医。同时监测血糖变化，特别是糖尿病患者。
Kalydeco需储存在20-25℃环境中，允许短期存放于15-30℃。避免阳光直射和潮湿环境。口服颗粒剂混合后需在1小时内服用完毕。注意查看有效期，过期药品应按规定处理。
温馨提示：Kalydeco需严格遵医嘱使用，不可擅自调整剂量。治疗期间保持与医生的沟通，定期复诊评估疗效。药品应妥善保管，避免儿童误取。
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