药队长 阅读指数：10 发布时间：2025-05-26 16:30:33
菲达替尼（Fedratinib/Inrebic）是一种JAK2抑制剂，为中高危骨髓纤维化患者提供靶向治疗选择，其疗效与安全性需结合严格用药规范与监测策略。
菲达替尼通过抑制异常JAK2信号通路，改善骨髓纤维化患者的脾肿大与全身症状，尤其适用于芦可替尼治疗失败或中高危患者。
菲达替尼获批用于治疗中危-2或高危原发性骨髓纤维化（MF），以及继发于真性红细胞增多症（PV）或原发性血小板增多症（ET）的MF。其通过靶向JAK2激酶，减少异常造血信号，降低炎症因子水平。临床试验显示，治疗后可显著缩小脾脏体积并改善疲劳、盗汗等症状。
标准剂量为400mg每日一次口服，可随餐或空腹服用。美国施贵宝原研药规格为100mg×120粒，价格约2683美元。治疗前需检测硫胺素（维生素B1）水平，缺乏者需补充至正常后方可启动治疗。与高脂肪餐同服可减少恶心、呕吐发生率。
联用强效CYP3A4抑制剂（如酮康唑）时，剂量需减至200mg/日。严重肾功能损害（CLcr15-29mL/min）患者剂量调整为200mg/日。漏服时次日按原计划服药，禁止补服双倍剂量。
菲达替尼的严重毒性需通过规范监测与预防措施进行管理，以下为关键注意事项。
所有患者需每日补充100mg硫胺素，防止韦尼克脑病（表现为共济失调、意识模糊）。治疗期间定期监测硫胺素水平，若出现相关症状需立即停药并静脉补充硫胺素。用药前硫胺素水平不足者禁用。
基线及治疗期间每周监测全血细胞计数，3级血小板减少（伴出血）或4级中性粒细胞减少时暂停用药，恢复后剂量降低100mg/日。肝功能异常（ALT/AST＞3倍正常值）需中断治疗，恢复后减量。严重肾功能损害患者需调整剂量至200mg/日。
治疗期间需预防性使用止吐药，腹泻初期即予止泻药。出现不明原因胸痛或呼吸困难时，立即就医排查心血管或肺部并发症。
菲达替尼的药代动力学特性影响给药频率与毒性管理，需结合患者生理状态调整用药方案。
菲达替尼口服后约3小时达峰浓度（Cmax），稳态血药浓度为1804ng/mL。高脂饮食可轻度增加暴露量（AUC↑24%）。药物主要经CYP3A4代谢，半衰期数据未明确，但每日一次给药可维持有效浓度。
轻中度肝肾功能损害无需调整起始剂量，但需加强监测，其安全性与年轻患者无显著差异。儿童及哺乳期女性禁用，孕妇仅在获益大于风险时使用。
菲达替尼需在30°C以下避光保存，胶囊不可掰开或咀嚼。治疗期间避免联用CYP3A4强诱导剂（如利福平），防止疗效降低。患者需记录用药时间与不良反应，复诊时提供完整信息以供剂量调整。规范用药与定期监测是保障疗效的核心。出现严重头晕或视力模糊时，立即联系医疗团队。
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