维莫非尼(Zelboraf)可以治疗什么疾病?

药队长阅读指数：142 发布时间：2024-06-04 15:02:31

尽管黑色素瘤发病率和死亡率没有那么高，但以6%~7%的增长速度逐年递增，在美国ASCO的报道中，它已经成为发病率增长最快的病变之一。尤其在我国，黑色素瘤发病呈快速增长趋势，每年新发病例约2万人，死亡率也逐年快速上升。26%的中国患者会携带有BRAF基因突变。这类突变最常见的是BRAF V600E，占到了80%;此外就是BRAF V600K突变,占到了5-30%。恶性黑色素瘤的患者往往生存期短，预后也较差，而带有BRAF突变的预后会更差。

维莫非尼(Zelboraf)的适应症

维莫非尼（Zelboraf，也称为Vemurafenib）是一种口服的低分子量BRAF激酶抑制剂，主要用于治疗经权威机构如国家药品监督管理局（NMPA）或美国食品药品监督管理局（FDA）等批准的检测方法确定为BRAF V600E突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤患者。对于这些患者，维莫非尼能够特异性地抑制BRAF V600E突变导致的细胞异常增殖，从而减缓或阻止病变的生长和扩散，为患者提供新的治疗选择。如果您有其他的有关该药物的疑问，还可点击免费在线咨询

BRAF的基因概述

BRAF基因是一种人类基因，也被称为B-Raf和v-Raf鼠肉瘤病毒基因同源物B。它编码一种名为B-Raf的蛋白质，正式名称为丝氨酸/苏氨酸-蛋白激酶BRAF。这种蛋白质在细胞的生长、分化和凋亡过程中发挥着关键作用。

1.BRAF蛋白的功能与信号通路

BRAF蛋白位于有丝分裂原活化蛋白激酶(MAPK)/细胞外信号调节激酶(ERK)途径的入口处，是RAS的下游效应器。当生长因子与细胞表面受体酪氨酸激酶结合时，会激活下游的RAS蛋白，进而与RAF结合并激活RAF蛋白。活化的RAF（MAPK激酶激酶）能够磷酸化并激活MEK（MAPK激酶），最终通过磷酸化激活ERK。这一过程促进了与细胞增殖有关的靶基因转录，对细胞的增殖、浸润和转移具有重要影响。

2.BRAF基因的突变类型

BRAF基因的常见突变主要位于BRAF蛋白的第11和第15外显子。大约10%的突变位于11外显子，如G463-G468等点突变。而约90%的突变则位于15外显子，其中最常见的是导致第600位的缬氨酸（V）被谷氨酸（E）替代的V600E突变。此外，还有不常见的15外显子基因突变点位，如V600K（第600位的赖氨酸代替缬氨酸）和V600G/R（第600位甘氨酸/精氨酸代替缬氨酸）。

3.BRAF基因突变与疾病关联

BRAF基因突变在多种疾病中扮演重要角色。在黑色素瘤中，BRAF基因突变的比例高达70-80%，其中V600E突变常见于年轻患者，而V600K突变则多见于老年患者。此外，BRAF基因突变在NSCLC中的比例占2-4%，其中一半为BRAF-V600E突变。这些突变可能导致BRAF蛋白的异常激活，进而促进细胞的生长和转移。

黑色素瘤的发病率和死亡率在全球范围内逐年上升，特别是在中国，其快速增长的趋势令人担忧，维莫非尼（Zelboraf）的出现，为那些携带BRAF V600E突变阳性的黑色素瘤患者带来了新的治疗选择，通过特异性地抑制BRAF V600E突变导致的细胞异常增殖，维莫非尼能够减缓或阻止病变的生长和扩散，为患者赢得更多的生存时间和更好的生活质量。

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