Duvyzat作为特定疾病的治疗药物，疗效已在多项临床研究中得到验证。患者的治疗反应因个体差异而有所不同，但在规范用药的情况下，大多数人可获得明显改善。医生通常会根据患者的病情调整用药方案，确保疗效最大化，同时减少不良反应的发生。
Duvyzat在III期临床试验(EPIDYS,NCT02851797)中显示，与安慰剂相比，患者在四阶梯爬楼测试(Four-StairClimbAssessment)中有显著改善，提示其可延缓DMD的进展。
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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2024年3月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217865
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