Duvyzat作为特定疾病的治疗药物,疗效已在多项临床研究中得到验证。患者的治疗反应因个体差异而有所不同,但在规范用药的情况下,大多数人可获得明显改善。医生通常会根据患者的病情调整用药方案,确保疗效最大化,同时减少不良反应的发生。
Duvyzat在III期临床试验(EPIDYS,NCT02851797)中显示,与安慰剂相比,患者在四阶梯爬楼测试(Four-StairClimbAssessment)中有显著改善,提示其可延缓DMD的进展。
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适应症:适用于治疗6岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。