2023年5月3日,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Kalydeco(Ivacaftor)用于年龄为1个月至小于4个月的囊性纤维化(CF)患儿,其囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有1个对Kalydeco(Ivacaftor)有反应的突变。
Kalydeco(Ivacaftor)目前已在30多个国家上市。此前,Kalydeco(Ivacaftor)已在美国和欧盟获准用于治疗4个月及以上囊性纤维化患者。
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适应症:适用于1个月及以上的囊性纤维化(CF)患者,至少有一个CFT···