1.试验设计:艾伏尼布的疗效评估是基于一项开放性、单臂、多中心临床试验(研究AG120-C-001,NCT02074839)中174例携带IDH1突变的成人复发性或难治性AML患者的数据。
2.试验结果的设定:疗效的确定基于完全缓解(CR)+伴有部分血液学恢复的完全缓解(CRh)的比率、CR+CRh持续时间和从输血依赖型转换成非输血依赖型的比率。
3.试验结果 CR(完全缓解)为24.7%,DOCR(CR持续时间)为10.1个月。CRh(伴有部分血液学恢复的完全缓解)为8%,DOCRh(CRh持续时间)为3.6个月。完全缓解(CR)+伴有部分血液学恢复的完全缓解(CRh)为32.8%,DOCR+CRh(CR+CRh持续时间)为8.2个月
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