阿伐替尼(Avapritinib)

阿伐替尼(Avapritinib)是由Blueprint Medicines公司研发的靶向治疗药物，主要用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变的胃肠道间质瘤(GIST)及晚期系统性肥大细胞增多症(AdvSM)。该药物于2020年1月首次在美国获批上市，随后于2020年9月在欧洲获得批准，用于治疗GIST及AdvSM。2021年3月31日，阿伐替尼在中国正式获批，商品名为泰吉华，成为国内首个针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物。

在医保准入方面，阿伐替尼已被纳入2023年国家医保药品目录，自2024年1月1日起生效，医保支付范围限定为携带PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的不可切除或转移性GIST成人患者，显著提升了药物的可及性和可负担性。

在购买阿伐替尼时，患者需注意，务必通过正规医院药房或正规药店购买，并持有医生处方，避免通过非正规渠道购买，以防止购买到假药。其次，购买前需确认药品包装完整，印有清晰的生产日期、有效期及防伪标识，并可通过官方防伪查询系统验证真伪。

(一)主要成分

阿伐替尼

(二)适应人群

本品适用于成人患者。尚未在儿童人群中确立安全性与有效性。

(三)规格和形状

阿伐替尼为口服片剂，规格包括25mg、50mg、100mg、200mg、300mg。

(四)特殊人群用药

【孕妇】动物研究显示具有致畸和胚胎毒性，应避免使用。确需使用者应权衡风险与获益，使用期间及停药后6周内需避孕。

【哺乳期女性】尚无人乳中排泄资料，考虑到可能的不良反应，治疗期间及末次用药后2周内应停止哺乳。

【具有生殖潜力的男性和女性】建议男女双方在治疗期间及停药后6周内均使用有效避孕。动物研究提示对生育能力有不可逆损害风险。

【儿童使用】未建立安全性与有效性，不推荐使用。

【老年人使用】研究中65岁及以上患者比例高，未发现老年人与年轻人之间的疗效或安全性有显著差异。

【肾功能损害】轻度至中度肾功能受损者无需调整剂量。重度肾损或终末期肾病者的剂量尚未明确。

【肝功能损害】轻中度肝损者无需调整。严重肝损者AUC升高，应按推荐减量服用。

(五)药物过量

说明书中尚未明确。发生用药过量应立即寻求医疗干预，并提供支持治疗。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

室温储存，温度范围为20°C~25°C。应避免儿童接触。

(八)药代动力学

吸收：口服后快速吸收，空腹状态下生物利用度更佳。

分布：广泛分布，主要与白蛋白结合。

代谢：主要通过CYP3A酶代谢。

排泄：主要经粪便排泄，尿液排泄比例较小。

半衰期：约为32小时，支持每日一次用药方案。