阿米吡啶已被证明对多种自身免疫性、遗传性神经肌肉接头(NMJ)类疾病具有疗效。一项代号为SMA-001的随机安慰剂对照交叉2a期临床试验研究揭示了阿米吡啶在SMA(脊髓性肌萎缩症)患者中的应用，显示出改善肌肉力弱症状的效果。
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