艾曲波帕的治疗效果在临床应用中表现良好,特别是在治疗血小板减少症方面。但需要注意的是,治疗效果在不同患者之间可能存在差异。
在三项随机、双盲、安慰剂对照试验和一项开放性扩展试验中评估了艾曲波帕对患有持续性或慢性原发免疫性血小板减少症成人患者的疗效和安全性。该试验共纳入114名患者,按照2:1的比例随机分配到50mg艾曲波帕组和安慰剂组。
该试验的疗效通过缓解率进行评估,缓解率定义为治疗期间任何时间从<30x109/L的基线血小板计数转变为≥50x109/L。
三项随机、双盲、安慰剂对照试验中,50mg艾曲波帕组治疗的中位持续时间为43天,安慰剂组为6天。50mg艾曲波帕组的缓解率为59%,安慰剂组为16%。
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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027
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