这是一项随机、双盲、3期临床试验。招募了经酶学证实患有晚发型庞贝病且从未接受过治疗的个体(年龄≥3岁)。
使用集中治疗分配系统将参与者随机分配到阿伐葡萄糖苷酶α或阿伐葡萄糖苷酶α。参与者和研究者不知道他们的治疗分配情况。主要结果测量是从基线到第49周直立用力肺活量百分比(FVC%)预测值的变化。
阿伐葡萄糖苷酶α疗法在呼吸功能、行走和功能耐力方面比阿伐葡萄糖苷酶α疗法具有临床意义的改善，且未报告新的安全信号。正在进行一项开放标签延长治疗期，以确认阿伐葡萄糖苷酶α的长期安全性和有效性，旨在使该疗法成为晚发型庞贝病的新标准治疗方法。
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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2023年9月15日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=761194
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