奥维昔巴特(Bylvay)

奥维昔巴特主要用于治疗儿童罕见肝胆疾病相关的严重瘙痒症状。奥维昔巴特是目前少数针对PFIC和ALGS瘙痒的靶向治疗药物，通过调节胆汁酸代谢改善症状，为这类罕见病患儿提供了重要的治疗选择。

用药期间需密切随访，不可擅自调整剂量或停药，如有不适，如黄疸加重、持续腹痛需立即就医。

奥维昔巴特的日常用药需围绕肝酶监测、腹泻管理、维生素补充三大核心展开，同时应注意用药方法。在用药之前，应阅读药品的说明书。

(一)主要成分

奥维昔巴特

(二)适应人群

3个月及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积症以及12个月及以上患有Alagille综合征患者。

(三)规格和形状

400mcg：3号胶囊，帽为中等橙色不透明，体为白色不透明，印有黑色 “A400”。

1200mcg：3号胶囊，帽和体均为中等橙色不透明，印有黑色 “A1200”。

(四)特殊人群用药

【孕妇】目前尚无人类数据可确定孕妇使用本药与重大出生缺陷、流产或不良发育结局之间的药物相关风险。根据动物生殖研究结果，妊娠期间胎儿暴露于本药可能导致心脏畸形。

【哺乳期女性】奥维昔巴特口服后吸收较少，按推荐剂量进行母乳喂养预计不会导致婴儿暴露于本药。目前尚无关于奥维昔巴特在人乳中的存在、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁产生的影响的数据。本药可能减少脂溶性维生素的吸收。在哺乳期期间，若观察到脂溶性维生素缺乏，需监测脂溶性维生素水平并增加脂溶性维生素的摄入量。应考虑母乳喂养的发育和健康益处，以及母亲对本药的临床需求和本药或潜在母体疾病对母乳喂养儿童的任何潜在不良影响。

【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。

【儿童使用】奥维昔巴特在3个月至17岁的儿科患者中用于治疗PFIC相关瘙痒的安全性和有效性已得到证实。本药在12个月至17岁的儿科患者中用于治疗ALGS相关瘙痒的安全性和有效性已得到证实。对于小于12个月的儿科患者，本药用于治疗ALGS相关瘙痒的安全性和有效性尚未确立。

【老年人使用】PFIC和ALGS主要为儿科和青年成人患者的疾病，本药的临床研究未纳入65岁及以上的患者。

【肾功能损害】说明书中尚未明确。

【肝功能损害】患有PFIC和ALGS的患者可能存在肝功能受损的情况。本药在伴有临床显著门静脉高压的PFIC和ALGS患者以及失代偿性肝硬化患者中的有效性和安全性尚未确立。对伴有代偿性肝硬化或门静脉高压的患者需更频繁地监测，若发生肝失代偿，需停用本药。

(五) 药物过量

尚不明确。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

储存于 20°C-25°C(68°F-77°F)，允许在 15°C-30°C(59°F-86°F)范围内波动。

(八)药代动力学

奥维昔巴特在人体血浆中的体外蛋白结合率大于99%。在体外，奥维昔巴特通过单羟基化代谢。