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地夫可特治疗效果

地夫可特的治疗效果因个体差异和具体治疗情况而异,但总体来说,它在多个方面表现出显著的治疗效果。

1.试验设计

一项为期52周的多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究证实了地夫可特在治疗杜氏肌营养不良症中的疗效。该试验共纳入196名患者,随机分配接受地夫可特(0.9或1.2mg/kg/天)、活性对照药或安慰剂治疗。治疗12周后与安慰剂进行比较。

2.试验结果的设定

通过评估基线和第12周之间18个肌肉群的平均力量的变化来评估疗效。

3.试验结果

地夫可特0.9mg/kg/天剂量组在基线和第12周之间的平均肌肉力量评分变化显著大于安慰剂组。

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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年04月25日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217813

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适应症:适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。

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