相比于传统的化疗药物,达拉非尼对正常细胞的毒副作用相对较小,患者的耐受性更好。达拉非尼与曲美替尼等靶向药物联合使用,能够进一步提高疗效,延长患者的生存期。
在这项 2 期试验中,计划接受一线治疗的具有 BRAF V600 突变的小儿低级别胶质瘤患者以 2:1的比例随机分配接受达拉非尼加曲美替尼或标准化疗(卡铂加长春新碱)。
主要结局是根据神经肿瘤学反应评估标准独立评估的总体反应 (完全或部分反应)。还评估了临床获益 (完全或部分缓解或疾病稳定 ≥24 周)和无进展生存期。
在具有 BRAF V600
突变的低级别胶质瘤儿科患者中,与作为一线治疗的标准化疗相比,达拉非尼联合曲美替尼导致的反应明显增加、无进展生存期更长且安全性更好。
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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年07月11日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217514