适用于治疗年龄在2岁及以上患者的囊性纤维化(CF),这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变,或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。
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Trikaftat是一种针对囊性纤维化(CF)患者的突破性治疗药物,由美国Vertex制药公司研···【详细】
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