kaftrio新闻

在欧洲，Kaftrio与Kalydeco（ivacaftor）联合用药方案之前已获得批准：用于治疗年龄≥12岁、CFTR基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。在全球范围内，F508del是导致CF的最常见突变。

在美国，这款三联疗法（Kaftrio+Kalydeco方案）已于2019年10月获得FDA批准，品牌名为Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）。2021年6月，美国FDA批准扩大Trikafta的使用范围：纳入CFTR基因至少有一个F508del突变、或CFTR基因中有特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁CF患者。