kaftrio治疗效果

1.试验设计：在两项随机、双盲对照试验中评估了kaftrio对12岁及以上患者的疗效，试验1组和2组中的患者需要被确诊为囊性纤维化(CF)，并且至少有一个F508del突变，试验一共接纳了510名患者。

2.试验结果的设定：试验的最终目标是观察两组的每秒用力呼吸量百分比(ppFEV1)变化。

3.试验结果：与单独使用tezacaftor/ivacaftor的试验2组相比，使用kaftrio治疗的试验1组使的每秒用力呼吸量百分比(ppFEV1)改善10.0个百分点，试验1组的患者无论年龄、基线每秒用力呼吸量百分比(ppFEV1)、性别和生活的地理区域如何，均观察到每秒用力呼吸量百分比(ppFEV1)的改善。